Uma bateria de exames será realizada em cada paciente, para que seja atestada a possibilidade do uso do medicamento. A partir daí, a dose do Zolgensma será aplicada. Diferentemente de outros tratamentos, o medicamento tem dose única. É indicado para crianças de até 6 meses de idade que não estejam com a ventilação mecânica invasiva acima de 16 horas por dia.

AME é uma doença genética que não tem cura. Ela interfere na capacidade do corpo de produzir uma proteína especial que garante a sobrevivência dos neurônios responsáveis pelas atividades motoras. Os músculos perdem a força, ficam cada vez mais fracos e acabam perdendo também a massa muscular. A mutação pode ser herdada de um ou ambos os pais, ou pode ocorrer de forma espontânea.

Remédio é considerado uma terapia inovadora para o tratamento das crianças. É em forma de injeção, aplicada na veia. Um gene que, por algum motivo não foi produzido pelo corpo, é introduzido em um vírus inativo. Quando o sistema imunológico reconhece a presença do “estranho”, ataca o vírus e solta o gene, que vai até os neurônios. Quando se instala, consegue fazer com que sejam produzidas as proteínas necessárias para que o cérebro possa entender que aquelas atividades existem.

Doença é a maior causa genética de morte em bebês e crianças. Apesar de mais comum, o tipo 1 é o mais grave e letal. O diagnóstico é dividido em cinco subtipos, só que, diferentemente de outras doenças, quanto “menor” o grau, maior é o impacto na vida do paciente.

Terapias existentes tendem a estabilizar a progressão da doença. Segundo o Ministério, apenas seis países tem o Zolgensma na rede pública. Antes de o SUS ofertar tecnologias para AME tipo I, crianças com a doença tinham alta probalidade de morte antes dos 2 anos de idade. Expectativa é que, após a aplicação do medicamento, as crianças possam ter, ainda que aos poucos, a capacidade de sentar sozinhas, engolir ou mastigar.

Para pacientes fora da faixa etária aprovada do Zolgensma, o SUS garante dois medicamentos gratuitos na rede pública para os tipos 1 e 2 da AME: nusinersena e risdiplam. Somente em 2024, foram dispensadas mais de 800 prescrições desses medicamentos. Ambos são tratamentos de uso contínuo.